Pada 29 Jun,Intercept Pharmaceuticals diumumkanbahawa ia telah menerima permohonan ubat baharu yang lengkap daripada FDA AS mengenai asid obetikolik agonis FXR (OCA) untuk fibrosis yang disebabkan oleh steatohepatitis (NASH) tanpa alkohol surat Respons (CRL).FDA menyatakan dalam CRL bahawa berdasarkan data yang dikaji setakat ini, ia percaya bahawa faedah jangkaan ubat berdasarkan titik akhir percubaan histopatologi alternatif masih tidak pasti, dan faedah rawatan tidak melebihi potensi risiko, jadi ia tidak menyokong kelulusan dipercepatkan OCA untuk rawatan Pesakit NASH yang menyebabkan fibrosis hati.

Mark Pruzanski, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Intercept, mengulas mengenai keputusan: “Semasa proses semakan, FDA tidak pernah menyampaikan maklumat tentang mempercepatkan kelulusan OCA, dan kami yakin bahawa semua data yang dikemukakan setakat ini memenuhi keperluan FDA dan jelas Menyokong risiko keuntungan positif OCA.Kami kesal dengan CRL ini.FDA telah meningkatkan kerumitan titik akhir histologi secara beransur-ansur, sekali gus mewujudkan halangan yang sangat tinggi untuk dilalui.Setakat ini,OCAhanya dalam tiga fasa utama.Permintaan ini telah dipenuhi semasa kajian dijalankan.Kami merancang untuk bertemu dengan FDA secepat mungkin untuk membincangkan cara meluluskan pelan kelulusan maklumat CRL pada masa hadapan.”

Dalam perlumbaan untuk merebut ubat NASH pertama yang disenaraikan, Intercept sentiasa berada di kedudukan utama dan kini merupakan satu-satunya syarikat yang memperoleh data percubaan peringkat akhir yang positif.Sebagai agonis reseptor farnesoid X (FXR) yang kuat dan spesifik,OCAsebelum ini telah mencapai keputusan positif dalam percubaan klinikal fasa 3 yang dipanggil REGENERATE.Data menunjukkan bahawa NASH sederhana hingga teruk yang menerima dos yang tinggiOCADi kalangan pesakit, satu perempat daripada simptom fibrosis hati pesakit telah bertambah baik dengan ketara, dan keadaannya tidak merosot.

FDA mengesyorkan agar Intercept menyerahkan data keberkesanan dan keselamatan sementara tambahan daripada kajian REGENERATE yang sedang dijalankan untuk menyokongPotensi OCAkelulusan dipercepatkan, dan menunjukkan bahawa keputusan jangka panjang kajian harus diteruskan.

walaupunOCAsebelum ini telah diluluskan untuk satu lagi penyakit hati yang jarang berlaku (PBC), bidang NASH sangat besar.Dianggarkan bahawa NASH menjejaskan berjuta-juta orang di Amerika Syarikat sahaja.Sebelum ini, bank pelaburan JMP Securities menganggarkan jualan puncak ubat Intercept boleh mencecah berbilion dolar.Dijejaskan oleh berita buruk ini, harga saham Intercept jatuh hampir 40% pada hari Isnin kepada $47.25 sesaham.Harga saham syarikat farmaseutikal lain yang turut membangunkan NASH juga telah jatuh.Antaranya, Madrigal jatuh kira-kira 6%, dan Viking, Akero dan GenFit jatuh kira-kira 1%.

Penganalisis Stifel Derek Archila menulis dalam laporan kepada pelanggan bahawa penolakan itu disebabkan oleh kesan sampingan berkaitan rawatan yang berlaku diUjian klinikal OCA, iaitu beberapa pesakit yang diterimarawatan OCA, kolesterol berbahaya dalam badan meningkat, yang seterusnya Menjadikan mereka mempunyai insiden risiko kardiovaskular yang lebih tinggi.Memandangkan ramai pesakit NASH sudah mempunyai berat badan berlebihan atau menghidap diabetes jenis 2, kesan sampingan tersebut mungkin menimbulkan kewaspadaan agensi kawal selia.Mengikut keperluan FDA untuk data ujian tambahan, Intercept mungkin perlu menunggu sehingga sekurang-kurangnya separuh kedua 2022 untuk mentafsir data ini.Analisis luaran percaya bahawa kelewatan yang begitu lama boleh melenyapkan sebahagian daripada petunjuk terkumpul Intercept sebelum ini, membolehkan pesaing lain termasuk Madrigal Pharmaceuticals dan Viking Therapeutics berpeluang mengejar.